01、澎湃新闻首席记者 李潇潇 高级记者 胡志挺
“政策政策调整之后啊，刚用药两三个月的家庭，大多数就停了。坚持了三年的少数家庭，正在琢磨着是不是要把房子卖了，继续支撑几年的疗程。最让人难受的是，一旦停药，孩子过去几年通过规范治疗积累的好转，可能会在一年半之内前功尽弃。”
说起自己12岁患低磷性佝偻病的女儿，张达（化名）心里满是忧虑。女儿六七岁那年被确诊了这种罕见病，全国范围内能联系到的病友，总共超不过两千人，他所在的城市，患者也就二十上下。这种病致残、致畸的概率挺高，“如果在十四到十六岁骨骼矿化最关键的时期，不能及时补充，二三十岁以后就特别容易骨折，四五十岁以后可能得拄拐杖，到了五十岁以后大概率要卧床了。”
全球有超过7000种罕见病，中国发布的两批罕见病目录里，现在有207种。以前啊，罕见病患者面临的最大难题就是“无药可治”。现在医学进步了，有些新药批准上市了，但是药价太高，“怎么掏钱”又成了不少家庭的难题。
三年前，张达的女儿开始用布罗索尤单抗这药物治疗。这是专门针对低磷性佝偻病的特效药，一年要花70万元，好在当地“惠民保”能报销70%，自付的部分就降到了15万到17万。虽然这笔钱也不是小数目，但看到女儿慢慢能像别的小朋友一样在体育课上跑来跑去，张达觉得值。
变化发生在2026年夏天。当地“惠民保”更新了药品目录，加进了些保障，也缩减了些报销范围，张达女儿那药物的年度报销限额被定为20万。“意思是，想要拿到这20万的报销，得先自己掏50万。”这让张达一家陷入了困境。
不光张达一家，因为地方“惠民保”政策变化，面临治疗中断风险的不止他一个。这事也并非个别患者、个别病种的偶然情况，而是罕见病、肿瘤这些患者群体都可能遇到的支付困境。
病患的焦虑：支付政策变动下，盼着更稳的治疗预期
被称为“超罕见病”的法布雷病患者群体，同样在经历着“惠民保”调整带来的过渡期考验。
法布雷病是一种X连锁遗传性溶酶体贮积症，代谢产物在多个器官沉积会引发多系统病变。患者阿峰（化名）从七八岁起，就常常遭四肢末端剧痛的折磨，因为长时间没确诊、用药过多，双侧股骨头坏死，年纪轻轻就装上了人工髋关节。
2019年，阿加糖酶β在国内上市了，一下就填补了法布雷病的治疗空白。2023年起，这种药被纳入了当地“惠民保”目录，加上药企给的优惠减免，阿峰每年只要自付一两万元，就能保持得很好。可变化也发生在2026年，当地“惠民保”优化调整，把这种药移出了目录。官方的解释是，有另一种法布雷病的治疗药已纳入了国家基本医保目录，患者已有药物可以兜底了。
“挺慌的，突然就没了方向。”阿峰坦言，因为他只有居民医保，报销比例不高，治疗方案一换，年自付费用就增加到了四五万元；对体重比较重的患者来说，用药量大，年自付费用可能得上七八万元，这对普通家庭来说，压力太大了。
这种因“惠民保”政策变化带来的影响，正在不同的罕见病交流群里引起共鸣。张达作为罕见病患儿家长，长期关注各地的政策走向。他注意到，这些年不少地方针对罕见病群体的保障政策在探索中经历多次调整。
“全国第一个对低磷性佝偻病实施报销的是安徽，但一两年后也调整了。目前为止，全国范围内能基本覆盖70%到80%治疗费用、患者自付控制在20万以内的城市，就只有深圳了。这几年，其他城市针对我们的政策方向都是收紧，而不是变好。”张达表示，这让患者家庭在燃起希望之后，又常常面临新的不确定。
对于支付政策变动可能导致“被迫换药”的需求，上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠表达了临床上的担忧。她指出，罕见病治疗的关键在于“长期、规范、足量”。“法布雷病的并发症多为心衰、肾衰、中风等，只有通过长期稳定治疗，才能有效降低脏器并发症风险。”
陈楠认为，医学上一般不主张病情稳定的患者轻易换治疗方案，在政策调整过程中，希望能建立更稳妥的过渡机制，给患者一个适应期。
类似的困境，肿瘤患者群体中也存在。淋巴瘤之家创始人顾洪飞告诉澎湃新闻记者，他曾接触过一名淋巴瘤复发患者，因为其所在地的“惠民保”把一款CAR-T疗法调出了目录，导致患者没法负担CAR-T治疗费用，从而错过了理想治疗。比罕见病稍微幸运点的是，淋巴瘤的治疗方案比较多，再加上药企、保险公司合作开创了一些针对CAR-T的支付方案，让患者还能找到些可行的办法来提升药物可及性。
“惠民保”的压力：高福利和可持续性之间的平衡
上述患者遭遇的难题，都指向了同一个支付方——“惠民保”。
这是一种由地方政府牵头、保险公司承保，面向医保参保人员的普惠型补充医疗保险，定位是在基本医保之外提供二次保障。自2015年试点以来，它迅速在全国各地铺开。
既然目标是“惠民”，为何会将罕见病的高价药调整出去？对此，有保险公司总精算师向澎湃新闻记者解释，这反映的是“惠民保”保障需求与风险可持续性之间的平衡问题。虽然“惠民保”有普惠属性，但本质上还是商业健康保险，需要通过精算机制来维持长期运行，“商业行为可以不逐利，但不能长期脱离风险规律。”
这位精算师指出，“惠民保”普遍采取低保费、低门槛的设计，不区分年龄、不做严格健康核保，天然存在一定逆选择风险。特别是对于高费用药品，如果相关赔付持续增加，产品就必须通过调整保障责任、优化目录等方式来维持风险平衡。
张达所在城市的“惠民保”在2026年进行了调整
这一精算逻辑在实际运行中得到了验证。浙江省医疗保障研究会副会长王平洋指出，在自愿参保的机制下，保险资金池天然面临平衡的挑战：健康人群因为理赔感知不强可能退出，而高风险的病患和老年人群则会高度集中。
“某些省市的‘惠民保’赔付率这几年一直在上升。为了兼顾全体参保人的利益和资金池的长远安全，必然要对赔付责任进行精细化调整。”王平洋分析，2026年有地方将理赔超过1000元的参保人划为既往症，赔付比例从70%下调到30%，并对个别高价罕见病药品做了调整，这也是顺应了保险运行规律的动作。不过，一下子下降赔付比例，还是可以更逐步调整的，这其中仍有可以探讨的空间。
“‘惠民保’的发展具有重要的保险教育意义，提升了公众的风险保障意识。但由于前期宣传多强调普惠性和政府指导，部分消费者形成了类似‘基本医保兜底’的预期，而忽视了商业保险仍需遵循合同约定和风险管理逻辑。”上述精算师认为，部分具有高度确定性的疾病风险，并不完全适合由传统商业保险单独承担，如果将部分高风险保障责任直接纳入商业保险产品，可能会吸引相关患者群体高度集中参保，进一步增加产品的赔付压力。罕见病或者其他大病群体，更需要医保、商保、药企救助和社会慈善等多方形成保障合力。
如何构建更有确定性和可持续性的支付保障体系，让罕见病、肿瘤等患者的希望不会因为支付政策的调整而摇摆，甚至破灭？
作为患者组织，成立于2011年的淋巴瘤之家在解决病友药物可及性方面做了不少的探索和努力，其中包括与保险公司合作推出复发险。顾洪飞告诉记者，保险公司确实会担心高额赔付导致资金池不稳定，当时推出的第一款产品保额有限，也未纳入CAR-T疗法等。但基于实际承保的数据，保险公司发现淋巴瘤的复发率和出险率概率是低于精算预期的，所以后面即将发布的新产品会实行动态调整，通过适当纳入更多靶向药和新兴疗法来提升保额。
顾洪飞觉得，医保仍然是当前很多患者的基础保障，对于未纳入医保的药物，部分企业会通过援助项目等形式来减轻患者负担。商保方面，单靠保险公司很难用低保费撬动高保额，也还需要药企的支持。患者组织在这个过程中要想发挥作用，需要有长时间的积累，包括提前储备保险知识，在患者群体里拥有影响力，这样才能在合适的时机调配资源，推动创新支付产品的落地。
对于罕见病这一特殊群体的保障，多位专家、医生和患者家属都认为：必须从国家层面加强顶层设计，打破各项保障制度“各自为战”的局面，用多层次的社会合力为罕见病群体提供稳定保障。
王平洋强调，我国已经初步形成了以基本医保为主体的“1+N”多层次医疗保障体系。在这个体系中，基本医保是基石，“惠民保”是补充。但由于罕见病治疗费用高昂、患者数量极少，将其生存的希望完全寄托在某一单一保险产品上，既不现实也存在风险。
从制度建设的角度，王平洋提出了五点建设性倡议：一是逐步推进罕见病防治立法工作；二是探索设立罕见病专项保障基金；三是进一步完善大病保险、医疗救助等配套政策；四是引导“惠民保”科学迭代，推行风险对价、多档保费的模式；五是大力发展慈善捐赠事业，发挥第三次分配的作用。
“建立罕见病专项治疗基金迫在眉睫。”站在临床医生的角度，陈楠同样认为单一途径负担太重。她建议，必须由政府牵头，结合专项基金、慈善基金、企业让利等，建立多渠道、多维度的保障机制。可以借鉴江苏、浙江等省份的经验，从大病保险或个人医保基金中提取极小比例的资金，设立专项罕见病基金专款专用。“诊疗水平上去了，保障体系建设不能缺席，只有各方共同托举，病人才能得到长期连续的治疗。”
对于身处疾病中心的患者来说，他们最迫切的期盼是政策间的“有机衔接”。
