北京日报报道了振奋人心的消息。京东前副总裁、渐冻症患者蔡磊迎来了喜讯，他促成合作研发的国产渐冻症药物顺利完成二期临床试验，预计来年能获批上市。这款药物是我国首个完全自主设计研发的针对SOD1基因突变型渐冻症的新药。
7月17日，北京日报从北京天坛医院获悉，王伊龙教授领衔的神经病学中心团队与国内药企联手研发的这款新药，首批临床资料已发表在国际权威医学期刊《自然·医学》上。回想2023年，正是蔡磊将研发企业引荐给了天坛医院团队。
渐冻症医学界称之为“比癌症更残酷的绝症”。大多数患者确诊后，生命期限通常只有3至5年，身体如同被逐渐冻结，从手脚无力慢慢发展到吞咽、呼吸功能丧失，惟有意识保持清醒。
王伊龙向媒体表示，比疾病更令人沮丧的是缺乏有效药物。目前国内仅有的两种渐冻症药物均为进口产品，作用仅能延缓病情，无法真正逆转或阻止疾病发展。而这款新药有望为约10%的渐冻症患者带来希望。该药物着眼于患者体内SOD1基因突变——这种突变会持续产生有害蛋白，引致运动神经元死亡。其治疗机制可通俗理解为，运用药物“阻断”SOD1基因，从根本上切断致病过程。
此次科研成果获得国际权威学术界的肯定：首批6位试验者接受治疗240天后，脑脊液中的有害蛋白水平下降了56%至69%，血液里的神经损伤“警示指标”削减超过一半，病情像被按下暂停键。
部分显著成效显而易见。比如两位患者此前脚趾已完全活动不了，用药后恢复活动能力。“这在过去是想都不敢想的。”王伊龙透露，临床试验自2023年8月实施，6位受试者全部存活。其中一位年轻女性患者，至今身体状况基本维持在初次用药时的水平，未出现恶化。“提早用药，患者发病风险更低，或者能长期维持稳定状态。”
这款新药创新性地采用本土原研技术路径，未沿袭国际常用方案。王伊龙说明，进口药物属于反义核苷酸制剂，需每3个月或半年注射一次；国产新药是小干扰核糖核酸药物，理论上效力更持久，半年甚至一年注射一次。“这是纯国产原研，未来成本上更具竞争力。”
可惜的是，蔡磊本人体检并非SOD1基因突变型渐冻症，因此无法直接使用这款药物。实际上绝大多数渐冻症患者与他相同，病因至今未明。
目前，天坛医院正在推进十余项渐冻症临床试验，其中一项针对散发性（病因不明）渐冻症患者的国产新药也已取得显著成果：有患者用药期间病情停滞发展，甚至出现逆转迹象。王伊龙表示：“所有研究的最终目标是将渐冻症转化为慢性病，就像高血压那样，通过持续用药就能有效控制，不对患者生命和生活造成威胁。”
编辑：张维维
审核：吴祈
【信息来源：北京日报】
